艾曲波帕联合环孢素一线治疗严重再生障碍性贫血患者

　　美国食品药品监督管理局批准了一份补充新药申请，艾曲波帕(eltrombopag)联合环孢素(cyclosporine)用于治疗患有重型障碍性贫血患者。

　　艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂，促进骨髓干细胞的增生和分化来增加血细胞数量。

　　这是一项由两部分组成的研究，介入II期，单臂，多中心，开放性研究，旨在研究艾曲波帕和环孢菌素联合治疗方案对重度再生障碍性贫血(SAA)患者的疗效和安全性，作为一线治疗和延期，最长可达60个月的随访。所有患者将接受使用环孢菌素治疗6个月的艾曲波帕。有反应的患者(总体血液学反应持续6个月)将继续逐渐减少环孢菌素长达30个月，并将通过定期门诊就诊后随访至治疗后60个月。在6个月时间点之前没有总体血液学反应(无应答者)的患者将停止治疗，并且随访至无应答者的治疗后随访时间长达60个月。

　　艾曲波帕(eltrombopag)和cyclosporine(环孢素)的使用结合了两种不同作用方式的疗法。环孢菌素作为免疫抑制剂起作用，艾曲波帕作为骨髓祖细胞的刺激物起作用。鉴于SAA目前被认为具有导致骨髓祖细胞破坏的自身免疫发病机理，所以艾曲波帕和环孢菌素的组合是有吸引力的。联合使用的初步经验似乎是有利的，迄今为止没有观察到不良的毒性。