艾曲波帕提高免疫性血小板减少症使病情得到长期控制

　　ITP是一种罕见的严重性的血液病症，患者由于缺乏足够的血小板数量，导致出血不能够有效凝结，因此，患有ITP的患者往往会经历瘀伤、出血，个别患者会有致命性严重大出血的风险。慢性/持续性ITP的治疗目的是让患者获得足够安全的血小板数量以降低出血风险。

　　一款血液病新药艾曲泊帕1月4日获得CFDA批准上市，用于治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)。

　　根据血小板计数和出血频率个体化治疗免疫性血小板减少症。艾曲波帕(Promacta，Novartis) 一种口服血小板生成素受体，被批准用于 1岁以上的患者。

　　根据EXTEND试验的长期疗效数据，患有长期或持续性免疫性血小板减少症的成年人在使用艾曲波帕治疗后保持了理想的血小板计数和降低的出血率。高达80%的先前治疗的血小板减少症患者。但是，可能会发生严重的不良事件。

　　“数据验证[艾曲波帕]是一种重要的口服治疗选择，通过增加血小板计数，显着降低出血率，减少了某些慢性/持续性免疫性血小板减少症患者的并发治疗需求。” James B. Weill Cornell Medicine的儿科名誉教授Bussel在一份新闻稿中说。

　　研究人员招募了302名患有血小板减少症至少6个月的患者，对至少一项既往治疗的反应不足，血小板计数低于30×10 9 / L.

　调查人员分四个阶段进行了这项研究

　　在第一阶段，患者每天接受50mg。随后将剂量调整至使血小板计数增加至100×10 9 / L或更高的水平。

　　在第二阶段，患者减少使用或停止伴随的免疫血小板减少症药物，同时使用艾曲波帕 维持血小板计数至少50×10 9 / L或更高。

　　在第三阶段，患者调整了艾曲波帕的剂量，以找到维持血小板计数至少50×10 9/ L 所需的最小量，同时伴随最小伴随的免疫性血小板减少症药物。

　　在第四阶段，研究人员评估了艾曲波帕在最小有效剂量下的有效性和安全性，有或没有任何伴随药物的最小剂量，维持血小板计数至少50×10 9 / L。

　　临床实验室检查结果，眼部检查和不良事件发生频率是主要终点。

次要终点包括：

　　治疗期间血小板计数阈值为50×10 9 / L和30×10 9 / L的患者数量;

　　最大连续血小板计数持续时间为50×10 9 / L或30×10 9 / L;

　　减少或避免伴随治疗，同时保持血小板计数为50×10 9 / L; 和

　　使用WHO出血量表和ITP出血评分，与疾病相关症状的发生率和严重程度。

　　百分之四十五的入选患者(n = 135)完成了这项研究; 在这些患者中，59%接受了至少2年的治疗，35%接受了至少3年的治疗。14%的患者因不良事件退出研究，11%因缺乏疗效而退出研究。

　　艾曲波帕治疗的中位持续时间为2。37年(范围，2天-8.76岁)。

　　在2周时，中位血小板计数增加至50×10 9 / L或更高并且在整个治疗期间持续。

　　总体而言，259名患者在没有救援治疗的情况下至少一次达到50×10 9 / L 的血小板计数。此外，257名患者中的133名患者连续血小板计数达到25周或更长时间。

　　血小板计数低于15×10 9 / L的患者，接受过更多治疗的患者和接受脾切除术的患者的反应率往往较低。

　　接受同时免疫性血小板减少症药物治疗的101名患者中有34名停止使用一种或多种药物。

　　根据WHO出血症状，出血量从基线时的57%下降到1年时的16%。脾切除和非切除患者的出血率下降。研究人员观察了19名患者的3级出血和1名患者的4级出血。

　　大约四分之一的患者(26%)报告3级不良事件，6%报告4级不良事件。

　　最常见的不良事件包括肝胆不良事件(n = 7)，白内障(n = 4)，深静脉血栓形成(n = 3)，脑梗塞(n = 2)，头痛(n = 2)和骨髓纤维化(n = 2)。

　　血栓栓塞事件(6%)和肝胆事件(15%)在治疗持续1年后没有增加。