依鲁替尼可联合利妥昔单抗治疗巨球蛋白血症

　　  WM是一种罕见的，生长缓慢且无法治愈的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，具有FDA批准的有限治疗选择。WM通常影响老年人并且主要存在于骨髓中，尽管淋巴结和脾也可能受到影响。

　　IMBRUVICA(依鲁替尼)是一种一流的，每日一次的口服药，其作用与化学疗法和免疫疗法不同，因为它可以阻断Bruton的酪氨酸激酶(BTK)蛋白。BTK蛋白质发送重要信号，导致B细胞异常成熟和繁殖。 IMBRUVICA靶向并阻断BTK，抑制癌细胞的存活和扩散，并且可以干扰其他严重疾病的疾病过程。

　　2018年8月27日强生公司宣布IMBRUVICA被美国食品和药物管理局(FDA)的批准(依罗替尼)与利妥昔单抗用于治疗组合瓦尔登斯特巨球蛋白血症(WM)，一种罕见的血癌。该批准扩大了WM中IMBRUVICA的标签，超出了目前批准的单药治疗用途，包括与利妥昔单抗联合使用。该批准是第一个批准用于治疗WM的非化疗组合选择。IMBRUVICA于2015年1月首次获得FDA批准作为单药治疗通过突破性治疗指定途径，使其成为FDA批准的第一种疾病治疗方法。

　　该批准是基于随机，双盲，安慰剂对照的iNNOVATE研究(PCYC-1127)的结果，该研究是WM患者中非化疗组合的最大的3期研究。iNNOVATE研究评估了IMBRUVICA联合利妥昔单抗与安慰剂加利妥昔单抗联合治疗150例复发/难治性(r / r)疾病或既往未治疗的WM患者。中位随访时间为26.5个月，与安慰剂加利妥昔单抗(30个月PFS率)相比，IMBRUVICA加利妥昔单抗在独立审查委员会(IRC)中观察到了无进展生存(PFS)的主要终点的显着改善。分别为82%和28%。与使用安慰剂加利妥昔单抗治疗的患者相比，IMBRUVICA加利妥昔单抗治疗组患者的疾病进展或死亡相对风险降低80%(风险比= 0.20;置信区间，0.11-0.38，p <0.0001)。