NF1 治疗药物 Gomekli：作用、获批与国内获取情况

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1 型神经纤维瘤病（NF1）是一种遗传性疾病，会增加患良性和恶性肿瘤的风险。NF1 主要影响皮肤和神经系统，还与多种罕见并发症相关，包括丛状神经纤维瘤（pNFs）。

此前，治疗方案主要局限于手术和症状管理。不过，近期的研究进展拓宽了这些治疗选择。其中一项进展是 Gomekli（米达美替尼），该药于 2025 年 2 月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。

虽然这是个好消息，但问题依然存在：Gomekli 何时会在国内获批？国内的 NF1 患者在该药获批前又能如何获得这种治疗呢？

米达美替尼（Gomekli）有什么用途？

米达美替尼（mirdametinib，米达替尼）用于治疗与 1 型神经纤维瘤病（NF1）相关的肿瘤。
成人和 2 岁及以上的儿童均可服用Gomekli。它有胶囊剂和可溶于水的片剂两种剂型，这对无法吞咽药片的幼儿来说很有帮助。

在临床试验中，米达美替尼显示出积极效果，62% 的成人和 52% 的儿童实现了肿瘤体积缩小超过 50%。

Gomekli的作用机制是什么？

Gomekli是一种靶向癌症治疗药物。它通过阻断体内某些肿瘤生长的信号来发挥作用。这些信号通过一条名为 MAPK/ERK 的通路传递。在一些患者中，这条通路始终处于 “开启” 状态，从而导致肿瘤生长。Gomekli有助于关闭该信号，进而可能减缓肿瘤生长或使肿瘤缩小 。

国内的 1 型神经纤维瘤病（NF1）患者在药物获批前如何获取 Gomekli？