卡博替尼在骨肉瘤和尤文肉瘤中战士的额疗效和安全性

　　   复发和不可切除的骨肉瘤和尤文肉瘤患者的治疗结果仍然很差，目前还没有合适的药物针对这种情况。临床前研究表明，MET抑制剂或抗血管生成剂可能对这些疾病有效。这些研究旨在评估卡博替尼COMETRIQ治疗晚期骨肉瘤和尤文肉瘤的疗效和安全性。

　　2项多中心，单臂，2期2期试验治疗90例成人和患有晚期骨肉瘤或尤文肉瘤的儿童，每日一次，使用卡博替尼，直至进行性疾病或不可接受的毒性。主要终点是骨肉瘤队列中的6个月客观反应(OR)和非进展以及尤文肉瘤队列中的OR。 如果有5名患有骨肉瘤或尤文肉瘤的患者出现OR，或者16名骨肉瘤患者在6个月时无进展，则该研究被认为是正向。

　　在基线时，研究参与者的中位年龄分别为骨肉瘤和尤文肉瘤队列的35岁和33岁，之前治疗的中位数分别为3和4。

　　在骨肉瘤队列中，45.2%的患者出现肿瘤缩小，其中11.9%的患者出现部分缓解(PR)，33.3%的患者病情稳定。6个月的无进展率为33.3%。

　　在尤文肉瘤队列中，57.6%的患者出现肿瘤缩小，其中PR为27.7%，病情稳定为30.3%。6个月的无进展率为24.2%，96%的患者至少发生1件不良事件。

　　结论，这些数据表明，卡博替尼cabozantinib在骨肉瘤和Ewing肉瘤患者中具有“有意义的临床活性，这些患者具有严重预治疗的晚期疾病。”