卡博替尼在肝癌中的成效是怎样的

　　  美国食品和药物管理局(FDA)批准了Exelixis的cabozantinib(Cabometyx)用于治疗先前接受过索拉非尼(Nexavar)的肝细胞癌(HCC)患者。

　　来自第3阶段CELESTIAL试验的数据评估先前接受索拉非尼治疗的晚期HCC的cabozantinib患者作为批准的依据。与安慰剂相比，cabozantinib在总体存活率(OS)方面表现出统计学意义和临床意义上的改善。更具体地，用卡博替尼治疗的患者的中位OS为10.2个月，而用安慰剂治疗的患者的中位OS为8个月(HR.76,95%CI .63- .92; p = .0049)。

　　“患有这种形式的晚期肝癌的患者几乎没有治疗选择，特别是在索拉非尼治疗后疾病进展时，”来自Memorial Sloan Kettering癌症中心的CELESTIAL首席研究员Ghassan K. Abou-Alfa医师在一份声明中说。

　　在使用cabozantinib治疗5.2个月时，与安慰剂相比，中位无进展生存期(PFS)增加了一倍多，为1.9个月(HR.44,95%CI .36- .52; p <.0001)。根据RECIST 1.1，使用cabozantinib的客观缓解率为4%，而安慰剂为0.4%(p = .0086)。此外，cabozantinib组中64%的患者实现疾病控制(部分缓解或疾病稳定)，而安慰剂组患者为33%。

　　CELESTIAL试验中观察到的不良事件与cabozantinib的已知安全性特征一致。与安慰剂组相比，cabozantinib组最常见(≥10%)3级或4级不良事件包括手掌 - 足底红斑感觉(17%对0%)，高血压(16%对2%)，增加天冬氨酸氨基转移酶(12%对比7%)，疲劳(10%对4%)和腹泻(10%对2%)。

　　在cabozantinib组的6名患者中，发生了与治疗相关的5级不良事件(肝功能衰竭，食管支气管瘘，门静脉血栓形成，上消化道出血，肺栓塞和肝肾综合征)。在安慰剂组中，1名患者出现肝功能衰竭。卡博替尼组中16%的患者和安慰剂组中3%的患者因治疗相关的不良事件而停止治疗。

　　“虽然我们近年来在治疗原发性肝癌方面取得了一些进展，但患者群体仍需要新的更好的选择，”Blue Faery的总裁兼创始人Andrea Wilson说道：艾德丽安威尔逊肝癌协会最近的声明。“人们热切期待CABOMETYX的批准，这对于被诊断患有这种破坏性疾病的患者来说是重要的一天。”