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艾曲波帕在复发或难治性 Diamond-Blackfan 贫血中反应率低
在这项研究中，15 名患者中只有 1 名患者有血红蛋白水平持续改善和输血频率降低 50% 以上的反应。
根据发表在《英国血液学杂志》上的研究，艾曲波帕在复发或难治性 Diamond-Blackfan 贫血 （DBA） 患者中的反应率似乎不高。然而，根据该研究的作者，这种治疗可能会改善一部分患者的红细胞生成。
尽管目前的治疗（如皮质类固醇）可能会在某些患者中引起反应，但复发和难治性疾病很常见，因此需要针对该人群改进治疗。艾曲波帕是一种血小板生成素受体抑制剂，是一种潜在的候选药物，因为先前有证据表明它可能在DBA环境中具有活性。
在这项单臂 1-2 期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04269889）中，研究人员评估了艾曲波帕在复发或难治性 DBA 患者中的安全性和有效性。根据方案，所有患者在6个月内每天接受固定剂量的治疗。
总共招募了 17 名患者;15人接受治疗。中位年龄为18岁，58.8%的患者为男性，82.4%的患者为白人。在基线时，所有患者均依赖输血。
尽管反应率较低，但艾曲波帕现已改善了几名DBA患者的红细胞生成，具有良好的安全性。
注意到一项答复;该患者的血红蛋白水平持续改善，输血频率降低 50% 以上。总体而言，3 例患者至少有 1 例 3 级或更严重的不良事件。共有7例（41%）患者因无症状血小板增多而减少剂量或停止治疗。
“尽管反应率低，但艾曲波帕现在已经改善了几名DBA患者的红细胞生成，具有良好的安全性，”作者在他们的报告中写道。“未来的工作将集中在患者的红细胞生成动力学和血红素合成抑制剂的使用上，而不会对其他造血谱系产生影响。