治疗肝细胞癌的新成就 卡博替尼

　　   加利福尼亚州阿拉梅达，.--(BUSINESS WIRE) - Exelixis公司，公司(NASDAQ：EXEL)宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准CABOMETYX (卡博替尼)片剂用于治疗(HCC)之前曾接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌。HCC是最常见的肝癌形式，也是美国癌症相关死亡的最快起因。

　　“ 这种对CABOMETYX的新适应症是这种侵袭性肝癌患者的重要治疗进展，这是一个需要新治疗选择的社区，”Exelixis总裁兼首席执行官Michael M. Morrissey博士说。“ 这一批准是一个重要的里程碑，因为我们将继续探索CABOMETYX如何使患有肾细胞癌以外难以治疗的癌症患者受益。我们要感谢参加CELESTIAL的患者和临床医生，并感谢FDA的团队在审查我们的申请期间继续合作。“

　　FDA对CABOMETYX的批准是基于CABOMTIY的CELESTIAL第3阶段关键试验对先前接受索拉非尼治疗的晚期HCC患者的结果。与安慰剂相比，CABOMETYX在总体存活(OS)方面表现出统计学意义和临床意义上的改善。2018年11月15日，Exelixis的合作伙伴Ipsen获得了欧洲委员会对CABOMETYX片剂的批准，作为先前接受过索拉非尼治疗的成人HCC单药治疗。

　　“ 患有这种形式的晚期肝癌的患者几乎没有治疗选择，特别是一旦他们的病情在索拉非尼治疗后进展，”纽约Memorial Sloan Kettering癌症中心的Ghassan K. Abou-Alfa医师和CELESTIAL的首席研究员说。“ 医生们渴望为这些患者提供新的选择，CELESTIAL试验的结果表明，CABOMETYX具有有效性和安全性，成为我们减缓疾病进展和改善治疗效果的重要新疗法。”

　　在关键的CELESTIAL试验中，使用cabozantinib的中位OS为10.2个月，而安慰剂为8.0个月(HR 0.76,95%CI 0.63-0.92; p = 0.0049)。中位无进展生存期(PFS)增加一倍以上，卡博替尼为5.2个月，安慰剂为1.9个月(HR 0.44,95%CI 0.36-0.52; p <0.0001)。对于卡博替尼，每RECIST 1.1的客观缓解率为4%，安慰剂组为0.4%(p = 0.0086)。在cabozantinib组中，64%的患者实现了疾病控制(部分反应或稳定疾病)，而安慰剂组患者中这一比例为33%。

　　CELESTIAL中的不良事件与cabozantinib的已知安全性特征一致。与安慰剂组相比，cabozantinib组最常见(≥10%)3级或4级不良事件为手掌 - 足底红斑感觉(17%对0%)，高血压(16%对2%)，天冬氨酸氨基转移酶增加(12%对7%)，疲劳(10%对4%)和腹泻(10%对2%)。治疗相关的5级不良事件发生在卡博替尼组的6名患者(肝功能衰竭，食管支气管瘘，门静脉血栓形成，上消化道出血，肺栓塞和肝肾综合征)和安慰剂组的1名患者(肝功能衰竭)。

　　“ 虽然我们近年来在治疗原发性肝癌方面取得了一些进展，但患者群体仍然需要新的更好的选择，” Blue Faery总裁兼创始人Andrea Wilson 说道：艾德丽安威尔逊肝癌协会。“ 人们热切期待CABOMETYX的批准，这对于被诊断患有这种破坏性疾病的患者来说是重要的一天。”