早期使用 Jakafi® 可改善骨髓纤维化的长期生存率

对两项大型临床试验的5年数据的分析提供了确凿的证据，表明与其他骨髓纤维化患者的治疗方案相比，Jakafi® （ruxolitinib）治疗可提高长期生存率，并能够改善骨髓纤维化的并发症。

也许更重要的是，数据表明，在患者病程的早期，应该更早地使用Jakafi治疗，因为它比在疾病后期开始Jakafi治疗具有生存优势。

关于骨髓纤维化

骨髓纤维化 （MF） 是一种被称为骨髓增生性肿瘤的血癌，本质上是慢性和进行性的。它涉及产生血细胞的骨髓细胞的异常发育和功能，并导致骨髓中瘢痕组织的形成。当骨髓瘢痕形成时，它无法产生足够数量的血细胞。

骨髓纤维化可引起贫血、脾脏和肝脏肿大、影响肾功能、疲劳等问题。在一些患者中，MF 进展为急性髓系白血病，这是一种侵袭性白血病。骨髓纤维化是罕见的，在美国影响了~18,000人。虽然它可以发生在任何年龄，但它最常见于 65 岁以上的个体。

当MF自行发展时（而不是作为另一种骨髓疾病的结果），它被称为原发性骨髓纤维化。骨髓纤维化也可能由其他骨髓疾病恶化引起，例如真性红细胞增多症和原发性血小板增多症。

JAK1/JAK2 细胞通路已证明其活性与 MF 的进展有关。随后，研究人员开发了阻断JAK1/JAK2通路活性的药物，如Jakafi，减少或停止其活性引起的负面影响。

数据显示了什么？

两项大型临床试验（称为 COMFORT-I 和 COMFORT-II 试验）的数据包括 301 名 MF 患者，在多项分析中一致表明，Jakafi 的生存率有所提高。试验中的患者根据其医疗保健提供者接受最佳可用治疗（BAT）、安慰剂（非活性替代品）或Jakafi治疗。在服用 BAT 或安慰剂期间出现 MPN 进展的患者被允许开始使用 Jakafi 治疗。

患者在开始治疗后随访约 5 年。

• Jakafi治疗患者的中位总生存时间为5.3年，而BAT治疗或安慰剂治疗患者的中位总生存时间为3.8年。

• 与最初接受BAT或安慰剂治疗的患者相比，最初接受Jakafi治疗的患者在疾病进展后开始接受Jakafi治疗的患者中，Jakafi的生存优势更大。最初接受 Jakafi 治疗的患者的中位总生存时间为 5.3 年，而最初接受 BAT 或安慰剂治疗的患者仅为 2.3 年。

• 亚组分析显示，具有某些特征的患者对 Jakafi 的反应有所改善。

研究人员得出结论，与BAT或安慰剂相比，Jakafi的5年总生存率有所改善，这在接受Jakafi作为初始治疗的患者中最为明显，与病程后期相比。在MF患者的管理中应尽早使用Jakafi。

Jakafi 也被证明......

• 显著改善MF引起的脾脏肿大。

• 改善全身疲劳症状

• 改善患者的脾体积和症状，无论其贫血和输血状态如何。

• 改善肾功能，认为由MF引起。

这些试验的数据导致美国食品和药物管理局批准Jakafi®用于治疗骨髓纤维化。Jakafi®是第一个被批准专门用于骨髓纤维化的药物。它是口服的，可抑制导致骨髓纤维化的两种酶——JAK1 和 JAK2。

Jakafi® 的副作用包括血小板水平低、贫血、疲劳、腹泻、呼吸急促、头痛、头晕和恶心。