厄达替尼在卡介苗无反应的高危NMIBC中产生持久反应

据研究人员称，Erdafitinib对患有BCG（Bacillus Calmette–Guérin）无反应、高风险非肌肉浸润性癌症（NMIBC）的FGFR3改变患者显示出“持久疗效”。

在2期THOR-2试验的第2队列中，约94%的患者服用额达非替尼后出现完全缓解。在近15个月的中位随访中，未达到中位反应持续时间。

这组THOR-2（ClinicalTrials.gov标识符：NCT04172675）的数据在2023年泌尿肿瘤学会年会的海报中展示。

该队列包括16名BCG无反应、高风险NMIBC患者，这些患者携带FGFR3改变，表现为原位癌，伴有或不伴有乳头状肿瘤，拒绝或不符合膀胱切除术的条件。

基线时，中位年龄为68.5岁（35-83岁），87.5%的患者为男性，56.3%为白人。15名患者出现FGFR3点突变，1名患者出现了FGFR3:TACC3_V1融合。

患者在28天的周期内每天接受一次6 mg的埃达非替尼治疗。如果他们在3个月内没有达到CR，就停止治疗。

中位随访时间为14.8个月，中位治疗时间为6.7个月。

术后8周CR率为93.8%，32周CR率72.7%。没有达到反应的中位持续时间，12名患者在数据截止时有持续的反应。

研究人员在海报中写道：“值得注意的是，在相对较早停止治疗的患者中观察到了2个最长的反应持续时间，这突出了治疗后反应的持久性。”。

93.8%的患者发生了任何级别的治疗相关不良事件。最常见的TRAE是口干（56.3%）、高磷血症（56.3%，腹泻（43.8%）、口腔炎（43.8%，味觉障碍（43.8%和皮肤干燥）。

37.5%的患者发生3级或以上TRAE。这些事件中最常见的是甲癣（12.5%）。

4例患者发生了特别感兴趣的TRAE。一名患者视网膜脱离，导致治疗中断。两名患者患有中心性浆液性脉络膜视网膜病变，其中1名患者还患有1级视网膜色素上皮脱离。最后一名患者的视网膜下液为1级。

研究人员指出，“TAR-210是一种新型膀胱内给药系统，可在膀胱内持续局部释放埃达非替尼，同时限制全身暴露，目前正在评估”作为一种降低毒性的方法。