恩曲替尼开始进入医保审核，肺癌患者的福音或许即将来临

8月18日，国家医保局官网发布了2023年医保目录初审名单，许多之前未能通过谈判的药品得以列入名单，其中包括两款价格超过120万元的CAR-T疗法。

罗氏制药公司开发的恩曲替尼也出现在初审名单中，对于许多实体瘤患者来说，这是一个好消息。

恩曲替尼是一种针对NTRK和ROS1基因的高效选择性抑制剂，于2022年7月在中国上市，用于治疗12岁及以上成人患者的NTRK融合阳性实体肿瘤。随后，该药品又获得了第二个适应症，用于治疗ROS1阳性的成人非小细胞肺癌患者。

值得注意的是，恩曲替尼不仅可以治疗各种类型的NTRK融合阳性实体瘤，还具有全身和颅内的抗肿瘤活性，是国内罕见的多种癌症都可治疗的“广谱抗癌药”。

目前，医保目录中仍未涵盖NTRK融合阳性实体瘤的靶向治疗药物，此次初审通过的恩曲替尼成为该领域首个入选药物。对于2023年的医保谈判来说，这样的产品无疑是其中的亮点之一。

NTRK基因融合是一种较为罕见的致癌驱动因素，在新发实体瘤患者中仅占约0.3%的比例。

目前已经发现NTRK基因融合在超过25种肿瘤中出现，包括肺癌、乳腺癌、结直肠癌等高发癌种，以及分泌性乳腺癌、先天性肾癌等成人和儿童罕见病。

对于这些以往缺乏靶向治疗药物可供选择的罕见基因突变患者而言，他们只能接受常规化疗，但效果往往不佳，中位生存期不到1年，预后非常差，因此迫切需要有效的治疗方法。开发针对NTRK基因的靶向治疗药物成为医药研发的重点之一。

恩曲替尼作为一种黑马，从市场上引起了广泛关注。在2022年的欧洲肺癌大会上，恩曲替尼在NTRK融合阳性实体瘤患者中的有效率高达81%，中位无进展生存期为30.3个月。同时，该药物耐受性良好，安全性可控，不仅适用于成人患者，还可以用于12岁及以上的儿童。

更重要的是，NTRK融合阳性患者发生脑转移的风险较高，约为17.9%。一旦脑部出现转移，患者的生存时间将大大缩短。然而，由于血脑屏障的存在，许多药物难以进入脑部治疗效果较差。恩曲替尼具有良好的透脑性，是目前治疗颅内疾病的TRK抑制剂和新一代ROS1抑制剂。据数据显示，恩曲替尼对颅内疾病的有效率达到100%。

根据最新预测，中国每年新增约6000名NTRK融合阳性晚期实体瘤患者。今年4月，恩曲替尼被列入2023中国肿瘤学会非小细胞肺癌诊疗指南，成为NTRK融合阳性患者的一线治疗首选。

恩曲替尼上市后不久，就成为NTRK融合阳性实体瘤患者的有效治疗方案。对于这些患者来说，只要出现NTRK基因融合，无论肿瘤位于哪个部位、是否发生转移，无论患者是成人还是儿童，恩曲替尼都是一种迅速而持久有效的治疗选择。

恩曲替尼已经在多个国家和地区获得上市批准和报销资格，在20多个国家被评为能够满足未满足临床需求的药物。由于恩曲替尼不仅可以明显减少脑转移的风险，而且可口服使用，节约住院费用，对医保基金的影响相对有限。但相信依靠着我国医疗部门持续不懈的努力，一定能让这款新药造福更多患者。