吉列替尼可提高FLT3突变AML的生存率

Gilteritinib（Xospata®）是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，由Astellas Pharma与Kotobuki Pharmaceutical合作开发，用于治疗携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的急性髓细胞白血病（AML）。

吉尔特替尼抑制FLT3（STK1或FLK2）、AXL（UFO或JTK11）和间变性淋巴瘤激酶（ALK或CD246）。吉尔特替尼抑制表达FLT3内部串联重复（ITD）、酪氨酸激酶结构域突变FLT3-D835Y和双突变FLT3-ITD-D835Y的细胞中的FLT3信号传导，从而诱导细胞凋亡。

吉替替尼还结合并抑制野生型和突变型ALK，导致过度表达突变的癌症细胞中肿瘤细胞增殖减少。Gilteritinib在日本被批准用于治疗FLT3突变的复发或难治性AML。

吉列替尼可提高FLT3突变AML的生存率

一项大型临床试验的新结果显示，与化疗相比，使用靶向药物吉替替尼（Xospata）治疗可以提高某些急性髓性白血病（AML）患者的生存率。

所有参加试验的受试者都患有具有FLT3基因特定突变的AML，这些突变在先前治疗后复发（复发）或对治疗无反应（难治性疾病）。与标准化疗相比，吉替替尼治疗将中位总生存期提高了近 4 个月。与接受化疗的受试者相比，接受吉替替尼的受试者的完全缓解率更高，严重副作用更少。

该试验的371名参与者称为ADMIRAL，被随机分配接受吉替替尼或标准化疗。

接受吉替替尼治疗的患者不仅比接受化疗的患者寿命更长（中位总生存期为9.3个月对5.6个月），而且他们更有可能实现完全缓解，白细胞计数完全或部分恢复到正常水平（接受吉替替尼的患者为34%，而接受化疗的患者为15%）。

吉替替尼组最常见的严重副作用是发热伴某些白细胞减少、贫血和血小板计数低。大约11%服用吉替替尼的患者因副作用而停止服用。

吉列替尼有效性

一项临床研究将Xospata与某些类型的化疗进行了比较，并着眼于完全缓解。癌症缓解是指癌症症状减轻或无法检测到。

服用Xospata后，14.2%的人完全缓解，而接受化疗的人只有10.5%。服用Xospata的人也比接受化疗的人保持缓解的时间更长（约13个月），寿命更长（约四个月）。