去纤苷（Defibrotide）可以适用于哪些病症？

      去纤苷（又称去纤维钠或defiteli）是一种单链寡核苷酸的混合物，它可以作用于内皮细胞的腺苷A1/A2受体，参与调节内皮细胞功能和对损伤的反应。通过影响这些受体，去纤核苷酸是来源于猪粘膜DNA的单链寡脱氧核糖核苷酸混合物的钠盐。它已被证明具有抗血栓、抗炎和抗缺血的特性（但没有相关的显著全身抗凝作用）。它以Dasovas（FM）、Noravid和Prociclide的品牌在多个国家销售。在美国，它于2016年3月被批准为Defitelio。

       肝静脉闭塞病（HVOD）是造血干细胞移植（HSCT）后的一种严重并发症，其死亡率可高达100％。近年来的临床研究结果表明，去纤苷是一种安全有效的药物，可用于预防和治疗HSCT后的HVOD。

       去纤苷的作用及功效主要体现在以下方面：

       研究评价显示地布罗肽钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，地布肽钠增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估地布罗肽钠对内皮细胞（ECs）的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，地布肽钠增加了组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，降低了血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）的表达，从而降低了EC活化并增加了EC介导的纤维蛋白溶解。

去纤维肽钠保护EC免受化疗、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、血清饥饿和灌注造成的损害。

       在三项研究中对528名接受治疗的参与者进行了降纤肽的疗效调查：两项前瞻性临床试验和一项扩大获取研究。 参与所有三项研究的参与者在造血干细胞移植（HSCT）后被诊断为肝VOD伴肝或肾异常。这些研究测量了HSCT后100天仍存活的参与者的百分比（总生存率）。

在这三项研究中，接受降纤肽治疗的参与者中，38%至45%在HSCT后100天存活。 根据已发表的报告和对参与者水平数据的分析，患有严重肝脏VOD的参与者在HSCT后100天的预期存活率为21%至31%，他们只接受了除降纤肽以外的支持性护理或干预。