吉列替尼治疗复发/难治性 AML 伴 FLT3 突变的疗效如何？

       美国食品和药物管理局（FDA）已批准Xospata（吉替替尼;安斯泰来制药）片剂用于治疗经 FDA 批准的测试检测到的具有 FLT3 突变的复发或难治性急性髓系白血病 （AML） 成人。同时，FDA扩大了LeukoStrat CDx FLT3突变测定（Invivoscribe Technologies，Inc.）的适应症，与Xospata一起使用，以检测AML患者的FLT3突变。那么吉列替尼治疗复发/难治性 AML 伴 FLT3 突变的疗效如何？

       吉列替尼治疗复发/难治性 AML 伴 FLT3 突变的疗效如何？

       在 3 期开放标签、多中心、随机 ADMIRAL 试验 （N=138） 中评估了 Xospata，其中包括具有 FLT3 ITD、D835 或 I836 突变的复发或难治性 AML 患者。来自中期分析的数据显示，29名患者（21%）在中位随访120.4个月后，每天给予Xospata6mg后达到完全缓解（CR）或CR并伴部分血液学恢复（CRh）。

       此外，在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的33名患者中，有106名在基线后的任何56天内都变得不依赖输血。在基线时独立于两种输血类型的32名患者中，17名（53.1%）在基线后的任何56天内保持独立。

       肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐是最常见的不良反应。

       吉列替尼剂量

       急性髓系白血病的常用成人剂量：120 mg，口服，每日一次，直到疾病进展或不可接受的毒性；-反应可能会延迟。在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，患者应接受至少 6 个月的治疗，以便有时间做出临床反应。

       -根据血液或骨髓中FLT3突变的存在，选择使用该药物治疗AML的患者。