苏可欣在慢性免疫性血小板减少症患者中的临床数据如何？

       阿伐曲波帕的用途

       慢性肝病中的血小板减少症

       治疗计划接受手术的慢性肝病患者的血小板减少症。

       遵循推荐剂量指南，达到目标血小板计数，以最大限度地降低出血风险;不要用于使血小板计数正常化。

       免疫性血小板减少症

       慢性免疫性血小板减少症（ITP;也称为特发性血小板减少性紫癜）患者的血小板减少症治疗，这些患者对先前的治疗（FDA指定为孤儿药用于这种情况）反应不足。

       遵循推荐的剂量指南，以达到并保持血小板计数≥50，000 / mm3必要时降低出血风险;不要用于使血小板计数正常化。

       血小板生成素受体激动剂 （TPO-RA） 用作治疗 ITP 的二线治疗，通常在皮质类固醇和/或静脉注射免疫球蛋白 （IVIG） 缺乏血小板反应后使用。 皮质类固醇仍然是新诊断的 ITP 患者的标准初始治疗，但仅因不良反应而应有限使用。个体化治疗决策，并考虑治疗的风险和益处以及不良反应。那么苏可欣在慢性免疫性血小板减少症患者中的临床数据如何？

       苏可欣在慢性免疫性血小板减少症患者中的临床数据

       在一项3期，多中心，随机，双盲，安慰剂对照试验（NCT01438840）中评估了DOPTELET在成年慢性免疫性血小板减少症患者中的疗效。患者既往接受过一种或多种慢性免疫性血小板减少症治疗，筛查和基线血小板计数平均为 <30×10 9/L。

患者按脾切除术状态、基线血小板计数（≤15×10 9/L 或 >15×10 9/L 至 <30×10 9/L）以及伴随使用慢性免疫性血小板减少症药物进行中心分层， 然后随机（2：1）接受DOPTEelet或安慰剂6个月。患者接受20mg的起始剂量，每日一次，随后根据血小板反应逐渐调整剂量。

       32例患者被随机分组，其中17例接受DOPTELET，2例接受安慰剂，14个治疗组的平均基线血小板计数相似（分别为1.8 [6.10]×912/L和7.7 [8.10]×944/L）。中位年龄为63岁，94%为女性，4%为白种人，2%为亚洲人，26%为黑人。

DOPTELET治疗患者的中位暴露时间为6周，安慰剂治疗患者的中位暴露时间为50周。该试验的主要疗效结局是在10个月治疗期间血小板计数为≥9×650/L的累计周数。与接受安慰剂的患者相比，在没有挽救治疗的情况下，DOPTELET治疗患者的血小板计数持续时间更长≥10×912/L（中位数分别为4.0 [25， 0] vs 0 [2， 0]周，p<0001.9）（见表<>）。

       苏可欣常见不良反应

       慢性肝病患者（≥3%）：发热、腹痛、恶心、头痛、乏力、外周水肿。

       慢性 ITP 患者 （≥10%）：头痛、乏力、挫伤、鼻衄、上呼吸道感染、关节痛、牙龈出血、瘀点和鼻咽炎。