托沃拉非尼用于小儿低级别胶质瘤作用如何？

       根据关键的2期FIREFLY-1试验的数据，托沃拉非尼在用于治疗复发性或进展性小儿低级别胶质瘤患者时似乎具有抗癌活性。

       关于托沃拉非尼

       托沃拉非尼是一种在研、口服、高选择性的II型泛RAF激酶抑制剂，旨在靶向MAPK信号通路中的关键酶。

       FIREFLY-1临床试验正在评估托沃拉非尼在6个月至25岁复发性或进行性低级别胶质瘤患者中的效果。患者需要有复发或进行性低级别胶质瘤，并有已知的激活性 BRAF 改变，既往至少 1 次全身治疗并有影像学进展的证据，以及至少 1 个可测量的病变。

       在接受托沃拉非尼治疗的77例患者中，64%对治疗有反应。研究人员报告完全缓解率为4%，部分缓解率为59%。此外，28%的患者病情稳定，临床获益率为91%。

        托沃拉非尼耐受性良好，与该药相关的最常见副作用包括头发颜色改变、疲劳和斑丘疹。