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米哚妥林可有效缓解肥大细胞增生症

近日,德国科学家发表的一项医学研究成果显示,肥大细胞增生症引起的严重病变,可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。 肥大细胞增多症...

  近日,德国科学家发表的一项医学研究成果显示,肥大细胞增生症引起的严重病变,可以通过靶向药物米哚妥林得到缓解。

  肥大细胞增多症罕见。它与典型过敏反应的区别在于它是慢性的,而非发作性的。经过几年时间肥大细胞数目增加并在组织中堆积发生肥大细胞增多症。肥大细胞是免疫系统组成部分并且正常情况下存在于许多身体组织、尤其皮肤、肺和肠衬层中。肥大细胞生产组胺(参与免疫反应和胃酸的产生)。因为肥大细胞数目增加,组胺水平增加。一些人具有引起肥大细胞增多症的遗传突变。有时不清楚其他人中什么引起该疾病。罹患此病后,病人会出现过敏、皮肤病变、体重下降和贫血等症状,严重时可转化为白血病。

  最新研究覆盖了超过100名患有严重肥大细胞增生症的病人,是相关领域迄今规模最大的研究。研究人员发现,一种名为米哚妥林(PKC412)的酪氨酸激酶抑制剂,能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因,通过这一靶向药物治疗,参与研究的约六成严重患者病情得到明显好转。

  这项发表在美国《新英格兰医学杂志》上的研究显示,米哚妥林能遏制器质性病变和肥大细胞的浸润性增生,患者寿命能由此平均延长28.7个月。但药物同时会产生恶心呕吐、血象变化等副作用。

  参与研究的德国吕贝克大学皮肤免疫学教授哈特曼说,研究结果显示了肥大性细胞增生症治疗领域的突破,下一步研究的重点应放在肥大细胞增生症轻度患者、米哚妥林和其他抑制剂的综合使用以及这种疾病症状是否可逆上。

参考资料

美国国家医学图书馆 DailyMed:Rydapt 标签检索(资料检索入口,非原文出处)
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/search.cfm?labeltype=all&query=Rydapt

信息用于了解参考,不替代个体诊疗判断。

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