重磅！辉瑞白血病新药米哚妥林获FDA批准

　　近日辉瑞公司宣布，其新药米哚妥林得到了美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病(AML)的成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，这些患者经历复发或对初始治疗没有响应。值得一提的是，Mylotarg是首款包括儿童AML适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。

米哚妥林(midostaurin)是一种口服多激酶抑制剂，开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。该药可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FTL3，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。

　　Mylotarg与化疗联合的安全性和疗效在临床试验ALFA-0701中得到证实。这项试验共有271名CD33阳性的新诊断AML成人患者。他们被随机分配接受Mylotarg与柔红霉素(daunorubicin)和阿糖胞苷(cytarabine)联合治疗，或只接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗 。结果显示，接受Mylotarg与化疗联合治疗的患者的无事件生存期(event-free survival，EFS)长于那些只接受化疗的患者，中位EFS分别为17.3个月和9.5个月(HR=0.56 [95%CI： 0.42-0.76])。

　　2015年的美国血液学年会(ASH)大会报道了米哚妥林治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中，717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗，其中接受米哚妥林+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者，但中位生存率未能准确估计。此外，米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月，单纯化疗组为3个月。

　　最常见的米哚妥林相关性不良反应包括发热性中性粒细胞减少、恶心、呕吐、头痛、粘膜炎、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。

　　妊娠或哺乳期女性不能使用米哚妥林，因为该药可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。患者出现症状或肺毒性症状时，应停止使用米哚妥林。

　　除了伴FTL3突变的AML这个适应症之外，米哚妥林也被批准治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症以及伴血液系统肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症。在这些患者中，米哚妥林常见的不良反应为呕吐、恶心、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发烧、头痛、便秘和呼吸短促等。