诺华米哚妥林获得FDA批准用于急性髓性白血病

　　2017年米哚妥林获美国 FDA 批准上市，由诺华公司 (前为汽巴嘉基) 研发, 治疗 FLT3 激酶突变呈阳性的急性髓性白血病 和肥大细胞增多症。本品是由天然抗生素星孢菌素 (staurosporine, 2) 经结构改造而成的。

　　诺华还与InvivoscribeTechnologies合作开发了伴随诊断试剂PKC412(米哚妥林)FLT3,其上市前批准申请资料已被FDA受理｡除美国之外,PKC412(米哚妥林)用于这些适应症的上市申请资料已获欧洲药品管理局受理。

　　FLT3突变急性髓性白血病是一种灾难性的罕见疾病,由于现有治疗选择有限,该疾病有明显未满足的需求,｣诺华肿瘤业务首席执行官Strigini称｡｢这一监管资格凸显了米哚妥林作为用于这些不能从靶向药物获益患者的一种潜在治疗药物的重要性｡PKC412(米哚妥林)的申请资料包括目前为止在每种适应症中进行的最大规模临床试验数据｡

　　支持性研究

　　3期RATIFY试验对PKC412(米哚妥林)+标准化疗与安慰剂+标准化疗进行了对比研究,受试者为60岁以下的FLT3突变急性髓性白血病成年患者,试验中PKC412(米哚妥林)治疗组与安慰剂相比,受试者的总生存期有统计学意义上的显著改善,死亡风险降低23%｡基于这些结果,PKC412(米哚妥林)在今年初用于新确诊FLT3突变急性髓性白血病也被FDA授予突破性疗法资格｡

　　副作用

　　在RATIFY试验中,未观察到有统计学意义的显著性差异｡最常见的所有级别副作用是发热性中性粒细胞减少､恶心､脱皮性皮炎､呕吐､头痛､瘀点(小的红皮肤斑点)和发热(发烧)｡该药物最后一次用药后30天内总共有36例死亡,两组之间治疗相关死亡未观察到差异｡

　　有限获取

　　目前PKC412(米哚妥林)在美国及全球范围内尚处于试验阶段,所以诺华开设了一项全球个别患者计划,在美国开设了一项扩大治疗方案,以便合适的新确诊急性髓性白血病及晚期系统性肥大细胞增多症患者能够获取这款药物｡