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新药资讯：Tuspetinib的研究扩大FLT3 + AML患者群体
新型FLT3抑制剂tuspetinib将在FLT3阳性急性髓系白血病患者中进一步研究。
作为43239/1期扩展试验（APTIVATE;NCT2）。Tuspetinib是一种新型FLT3抑制剂，可同时靶向AML中的SYK，JAK1/2，FLT3和其他激酶。在临床前细胞系中，该药物显示出治疗AML的治疗效果，并具有帮助克服对治疗的耐药性和预防AML复发的潜力。
“我们很高兴在重病的R / R AML人群中对tuspetinib进行APTIVATE临床试验，”Aptose Biosciences董事长，总裁兼首席执行官William G. Rice博士在一份新闻稿中说。“Tuspetinib在具有多种不良突变的AML患者中表现出显着的安全性和突变不可知性，进一步将其与竞争化合物区分开来，并针对更大的AML人群。
这种广泛的活动及其重要的安全性使我们能够为图斯佩替尼在多线治疗中定义精确的临床和商业计划，包括其在双联和三联组合中的使用，以及维持治疗。
在先前的剂量递增阶段，以80mg、120mg和160mg给予的图斯佩替尼治疗导致患者的复合完全缓解（CRc），并且耐受性良好。该药物没有观察到剂量限制性毒性，也没有观察到任何严重不良事件（SAEs）。
22例AML患者被纳入剂量递增阶段。在3例FLT18突变AML患者中，4%达到临床缓解，包括1例CRc患者和2例部分缓解（PR）。先前接受吉替替尼（Xospata）和/或midostaurin（Rydapt）治疗的患者也获得了tuspetinib的临床反应。具体来说，有1名CRc患者和<>名PR患者。
结果中还强调了FLT3突变AML亚型的反应。在FLT3阳性疾病患者中，反应率为8%。FLT3野生型患者的反应率为19%，既往接受FLT3抑制剂的FLT3阳性患者的缓解率为27.3%。FLT3阳性和NPM1阳性患者的反应率为66.7%，FLT3阳性，NPM1阳性且DNMT3A改变肿瘤的患者反应率为75%。最后，自然杀伤-RAS肿瘤患者亚组的反应率为37.5%。
在APTIVATE研究的开放标签，多中心，剂量递增部分，将招募多达218名FLT3突变AML患者。根据世界卫生组织的标准，患者必须有形态学记录的原发性或继发性 AML，ECOG 体能状态为 2 或更低，并且在筛查时实验室值足够。
该研究将主要评估tuspetinib的安全性和耐受性。该研究的次要终点包括抗白血病活性、药代动力学和药效学。
美国的三个研究中心正在积极招募患者进行这项研究。大韩民国也有几个研究地点。