Rezlidhia（olutasidenib） 现在可用于复发/难治性 AML 伴 IDH1 突变

Rezlidhia（olutasidenib）现在可用于治疗经FDA批准的测试检测到的具有敏感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

Olutasidenib是一种口服小分子突变IDH1抑制剂。通过抑制突变体IDH1，奥鲁他赛尼降低2-羟基戊二酸水平并恢复骨髓细胞的正常细胞分化。批准基于一项开放标签的单臂临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT0271957）的数据，该试验包括147名复发或难治性AML患者，通过测试确认IDH1突变。

试验结果显示，奥鲁他赛尼达到主要终点，完全缓解（CR）加上完全缓解，部分血液学恢复（CRh）率为35%（95%CI，27-43），CR+CRh的中位持续时间为25.9个月（95%CI，13.5，未达到）。

最常见的不良反应（≥20%）是恶心、疲劳/不适、关节痛、便秘、白细胞增多、呼吸困难、发热、皮疹、黏膜炎、腹泻和转氨酶升高。处方信息包含黑框警告，提醒医疗保健专业人员和患者注意可能致命的分化综合征的风险。

推荐的奥鲁他赛尼布剂量为150mg，每日两次空腹口服（至少餐前1小时或餐后2小时），直到疾病进展或不可接受的毒性。对于没有疾病进展或不可接受的毒性的患者，建议治疗至少 6 个月，以便临床反应。