博舒替尼是慢粒白血病二代靶向药

　　慢性粒细胞白血病(简称慢粒)是一类血液系统恶性肿瘤，是由各类白细胞(中性粒细胞、嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞和单核细胞)前体细胞恶变导致的疾病。

　　酪氨酸激酶抑制剂(TKI)问世以来，慢性粒细胞白血病(CML)的治疗迎来了革命性变化，其治疗反应率及长期生存均获得了极大的提升，可谓CML治疗史上里程碑性的事件。伊马替尼(Imatinib)是第一代TKI药物，也是治疗CML最为经典及常见的TKI，而伯舒替尼(Bosutinib)为第二代TKI，2012年美国FDA批准其用于CML的治疗。12年可以对抗BCR-ABL突变，但是对T315I突变无效。博舒替尼在抑制BCR-ABL和 SRC方面更有效，而且副作用更小，如果我们要给白血病患者选药，博舒替尼是不错的选择，尤其是那些存在并发症的病人。现在这种药在中国还没有上市。
 

　　慢性髓性白血病一线治疗的博舒替尼试验，这是一项随机多中心、多国、开放标签的3期临床研究。研究显示，与作为现行标准治疗(双边检定P = 0.0200)的400 mg(36.9%; 95%CI，30.8-43.0)伊马替尼所达到的水平相比，400 mg(36.9%; 95% CI, 30.8-43.0)博舒替尼在12个月达到的主要分子学缓解(MMR)的比例更高。

接受博舒替尼治疗的患者12个月的完全细胞遗传学缓解率(CCyR)为77.2%(95%CI：72.0,82.5)，而伊马替尼治疗组则为66.4%(95%CI：60.4,72.4)(双边检定P = 0.0075)。

　　该试验中发现的不良事件与博舒替尼已知的安全性一致。用博舒替尼治疗新诊断的CML患者，最常见的不良反应(发生率≥20%)是腹泻(70%)、恶心(35%)、血小板减少(35%)，皮疹(34%)、丙氨酸转氨酶(ALT)升高(31%)、腹痛(25%)和谷草转氨酶(AST)升高(23%)。