卡帕珠单抗/Caplacizumab是什么药?

　　卡帕珠单抗Caplacizumab(商品名：卡布利维Cablivi)是一种二价单域抗体(VHH)，设计用于治疗血栓性血小板减少性紫癜和血栓形成。该药物由Ablynx NV开发。2018年8月31日，它被欧盟批准为“治疗患有获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)发作的成年人，并与血浆置换和免疫抑制相结合”。

　　它是一种抗von Willebrand因子人源化免疫球蛋白。它通过阻止血小板聚集来减少因缺血引起的器官损伤。已经报告了TITAN II期试验的结果。

　　2019年2月，caplacizumab-yhdp(Cablivi，Ablynx NV)在美国获准用于治疗患有获得性血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)的成年患者。该药物与血浆置换和免疫抑制疗法联合使用。

　　获得性TTP是一种极为罕见，急性，危及生命的凝血障碍，可导致整个身体和组织局部缺血的小血管中形成广泛的微凝块，并损害包括心脏，大脑和肾脏在内的重要器官。死亡率很高，为10-20%，绝大多数在诊断后2周内发生，约36%的患者在采用目前的标准治疗(包括血浆置换)进行初始治疗后出现复发。(PE)加上免疫抑制治疗。此外，由TTP发作引起的器官损伤可能导致较差的长期预后。

　　迫切需要立即抑制微血管血栓形成的医学需求，从而降低进一步器官损害的风险。需要维持这种血小板保护作用，直到基本的自身免疫活性得到解决。已经开发了卡帕珠单抗来解决这种未满足的需求。