Regorafenib于GIST中活性显著

Regorafenib是一种口服给药的研究性酪氨酸激酶抑制剂，在化疗难治性转移性结直肠癌中表现出活性，显著延缓了治疗难治性转移性胃肠道间质瘤(GIST)患者在III期GRID试验中的疾病进展。

　　虽然伊马替尼[Gleevec]和舒芬药[Sutent]已经彻底改变了GIST的治疗方法，但耐药仍然是一个挑战。对酪氨酸激酶抑制剂难以治愈的GIST是一种危及生命的未满足的医学需求。这项随机化的国际III期临床试验表明，尽管先前至少只有两种标准药物可用，但瑞格非尼治疗转移性GIST的患者与无需安慰剂的患者相比无显着增加，我们认为瑞格非尼有可能满足对先进GIST患者的未满足需求，并可能为这一患者群体提供新的护理标准。

尼替尼治疗后疾病进展，以及近一半的患者接受其他未经批准的药物(如其他激酶抑制剂)治疗后。患者以2：1随机分为口服瑞格非尼，160 mg / d加上最佳支持治疗，重复4周周期，给予3周，1周休息，或最佳支持治疗和匹配的安慰剂。安慰剂组在疾病进展时允许跨越开放标记的瑞格非尼，其中85%患者。

　　Regorafenib的中位无进展生存期为4.8个月，而安慰剂组为0.9个月，风险降低73%(P <.0001)。Demetri博士报告，疾病控制(反应或稳定疾病≥12周)分别达到52.6%和9.1%，两组均未达到中位总生存期。

　　有趣的是，交叉后的探索性分析显示，后来接受瑞格非尼治疗的安慰剂患者的中位无进展生存期为5个月(通过研究者评估)，与最初随机分配到瑞格非尼的患者(7.4个月，由研究者评估)没有太大差别。

　　正如预期的那样，这类疾病药物已经对其他激酶抑制剂产生耐药性，客观反应率低至4.5%，安慰剂组为1.5%。

　　21%的瑞格非尼组和25.6%的安慰剂组发生了不良事件。Regorafenib耐受性良好。对于regorafenib与安慰剂相比，至少3级的最显着毒性是手足皮肤反应(19.7%对1.5%)，高血压(22.7%对3.0%)和腹泻(5.3%对0%)，但这些没有导致过多的研究中断(6.1%对7.6%)。“患者能够通过适当的剂量调整继续研究，”他说。

　　大约一半患者可获得基因型数据。分析显示，在无进展生存方面，KIT外显子11突变(HR = 0.21)和外显子9突变(HR = 0.239)的患者与regorafenib的益处相同。
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