尼达尼布的效果优势是什么？

　 　尼达尼布有很大的优势，白血病细胞中发挥抑制生长和促凋亡作用，尤其是与阿糖胞苷联合使用时。本I期研究评估了尼达尼布联合小剂量阿糖胞苷(LDAC)治疗未治疗或复发/难治性急性髓系白血病(AML)的3+3设计不适合进行强化化疗的老年患者。

　　尼达尼布(剂量水平100,150,200mg口服2天)和LDAC(20mg皮下注射2天，连续10天)给药28天周期。剂量限制毒性(DLT)定义为CTC级≥4的非血液学严重不良反应，可能或明确与尼达尼布有关。2012年4月至2013年10月，共纳入13例患者(中位年龄73岁)。

　　一名患者没有接受药物治疗，被替换。9例(69%)患者复发或难治性疾病，6例(46%)患者细胞遗传学不良。最常报道的治疗相关不良事件(AE)是胃肠道事件。报道12例无亲缘关系的SAEs。观察到2例SUSARs,1例致死性高钙血症和1例致死性胃肠道感染。2例复发AML患者(17%)达到完全缓解(1例CR,1例CRi)，3例患者(25%)在未达到PR标准的情况下观察到骨髓原细胞减少。一年总生存率为33%。

　　尼达尼布联合LDAC显示了足够的安全性和生存率数据在难以治疗的患者人群中是有希望的。计划在一项随机、安慰剂对照的II期研究中继续进行II期试验，推荐剂量为2x200mg尼达尼布。