布加替尼针对成神经细胞瘤的功效如何?

　　间变性淋巴瘤激酶(ALK)是一种酪氨酸激酶受体，已与许多实体和血液癌症有关。在约5-7%的神经母细胞瘤病例中报告了ALK突变，但在复发的患者人群中ALK阳性百分比显着增加。克唑替尼是首个临床批准的用于治疗ALK阳性肺癌的ALK抑制剂，对神经母细胞瘤的反应较弱。在这里，我们研究了第二代ALK抑制剂布加替尼在成神经细胞瘤中的功效。

　　布加替尼在成神经细胞瘤中的功效：利用神经母细胞瘤细胞系，小鼠异种移植和果蝇表达不同的组成性活性ALK变体的果蝇模型系统，我们显示了布加替尼对ALK活性的有效抑制。在生化分析中采用一组不同的组成型活性ALK变体在体外观察到类似的ALK活性废除。这些结果表明，布加替尼是ALK上瘾的神经母细胞瘤中ALK激酶活性的有效抑制剂，应单独或与其他治疗组合起来考虑将其视为ALK阳性神经母细胞瘤患者的潜在未来治疗选择。

　　布加替尼属于一类称为ALK抑制剂的药物。2017年4月28日，布加替尼已获美国FDA批准用于转移性ALK阳性NSCLC。今年5月，布加替尼的适应症被进一步扩大，FDA批准布加替尼一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌。从布加替尼适应症扩大可以看出该药的临床表现是非常好的。

　　布加替尼在国内还未获批上市，国内使用布加替尼的患者大多选择的孟加拉碧康制药公司生产的布加替尼仿制药，一盒只需4000-6000元。