艾曲波帕加到免疫抑制中并不会改变小儿严重再生障碍性贫血的结果

　  　根据在佛罗里达州奥兰多市举行的第61届美国血液病学会(ASH)年会上发表的研究，在免疫抑制治疗中添加Eltrombopag不会改善小儿再生障碍性贫血(SAA)患者的预后。

　　SAA是一种罕见的自身免疫性疾病，其特征是免疫细胞靶向骨髓。在没有白细胞抗原(HLA)匹配的同胞的情况下，免疫抑制是40岁以下患者的首选治疗方法。从历史上看，马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢素(CSA)是小儿患者的良好治疗选择，六个月的总体响应率(OS)约为74%。

　　先前的数据表明，口服血小板生成素受体激动剂Eltrombopag与h-ATG和CSA一起使用时，可在未接受治疗的患者中改善ORR。在这项研究中，研究人员评估了在免疫抑制治疗方案中加入Eltrombopag是否可以改善小儿SAA患者的ORR。

　　评估了2012年至2018年之间接受h-ATG和CSA联合Eltrombopag治疗的39岁以下18岁患者的数据。比较者为接受Eltrombopag和免疫抑制治疗的成年患者，以及1989年至2010年间仅接受免疫抑制治疗的87名儿科患者的历史数据。比较器组中的所有患者均未接受过治疗。