Eltrombopag不能改善再生障碍性贫血的预后

　　根据一项开放标签的2期试验的结果，在新诊断的严重再生障碍性贫血患者中，在标准的免疫抑制治疗中加入Eltrombopag不会对应答率或生存结果产生重大影响。

　　重症再生障碍性贫血患者对常规免疫抑制疗法的反应率一直停滞30年，约60%。Eltrombopag(Promacta，Novartis)是口服血小板生成素受体激动剂，最初被FDA批准用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜。

　　4月份的一项前瞻性研究结果表明，在标准免疫抑制疗法难以治疗的再生障碍性贫血患者中，有将近45%的Eltrombopag具有单药活性。FDA后来批准在该患者中使用Eltrombopag。

　　在本研究中，研究人员招募了38名新诊断为严重再生障碍性贫血的患者，接受标准的免疫抑制治疗，包括马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam，辉瑞)，环孢素A和粒细胞集落刺激因子。在FDA批准eltrombopag后，研究人员随后修改了该试验，使该药包括21名患者。总体反应率(包括完全缓解和部分缓解)是主要终点。组合的耐受性和毒性，反应时间，反应持续时间和OS是次要终点。中位随访时间为21个月(范围3-49)。