Risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的临床数据

　　2020年4月23日，国家药品监督管理局正式受理罗氏(RHHBY.US)治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)药物risdiplam的上市许可申请。

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种严重的进行性神经肌肉遗传疾病，患者会出现严重的肌萎缩和其他相关并发症。Risdiplam是全球首个治疗SMA的口服在研药物，作为一种运动神经元存活基因-2 (SMN2)剪接修饰剂，可以全身性地增加SMN蛋白。罗氏制药在全球范围内开展了有关risdiplam的4项多中心临床研究，入组SMA患者年龄分布广泛，包括不同分型的SMA患者。中国也同步加入了其中两项关键性临床研究FIREFISH和SUNFISH，这也是首次在国内开展SMA药物的临床研究。

　　目前，罗氏已公布了risdiplam的临床研究部分数。据数据显示，与自然史相比，接受risdiplam治疗的婴儿中实现独坐及无事件生存的比例显著提升。SUNFISH是一项在2型和3型SMA患者(2-25岁)中开展的关键性临床研究，数据显示，与安慰剂组相比，接受risdiplam治疗后的患者运动功能表现出显著改善，达到主要研究终点。Risdiplam在这两项试验中均展现出积极的临床疗效。迄今为止，在risdiplam的临床研究中均未观察到任何导致退出研究的药物相关安全性事件。

　　罗氏现已在全球其他7个国家及地区递交risdiplam的上市许可申请。美国食品药品管理局(FDA)已受理该药品的新药上市许可申请，并授予其优先审评资格。同时，罗氏制药预计在2020年年中向欧洲药品管理局(EMA)递交该药品的上市许可申请。