卡博替尼治疗转移性甲状腺髓样瘤的批准

　　  FDA批准cabozantinib治疗转移性甲状腺髓样癌患者，同时Cabozantinib(Cometriq，Exelixis)也获得了FDA的孤儿产品称号，因为它旨在治疗罕见疾病或病症。

　　根据该机构的优先审查计划，FDA在6个月内完成了对口服甲状腺药物的审查。优先计划加快了FDA对可能在治疗方面取得重大进展或在没有足够治疗时提供治疗的药物的审查。

　　“Cometriq是过去两年内批准用于治疗甲状腺髓样癌的第二种药物，反映了FDA对开发和批准用于治疗罕见疾病的药物的承诺，” 中心血液学和肿瘤学办公室主任Richard Pazdur医学博士 FDA的药物评估和研究在一份新闻稿中说。“在2011年4月获得今天的批准和Caprelsa(阿斯利康，范德塔尼)的批准之前，这种罕见且难以治疗的疾病患者的治疗选择有限。”

　　在一项涉及330名甲状腺髓样癌患者的临床研究中确定了药物的安全性和有效性之后，获得批准。用cabozantinib治疗也增加了PFS，并减少了一些患者的肿瘤大小。

　　与接受安慰剂的患者平均4个月相比，接受卡博替尼治疗的患者平均无肿瘤生长11.2个月。该研究的数据还表明，接受卡博替尼治疗的患者中有27%的肿瘤大小减少了近15个月。用安慰剂治疗的患者没有减少。Cabozantinib没有改善患者OS。

　　该药最常见的副作用包括腹泻; 炎症或口底; 数字发红，疼痛或肿胀; 减肥; 食欲不振; 恶心; 疲劳; 口腔疼痛; 头发变灰或脱色; 不好吃; 新的或恶化的高血压; 腹痛和便秘。

　　昨天，FDA批准Cabozantinib用于治疗进行性或有症状的转移性甲状腺髓样癌。这是FDA在两年内批准用于治疗转移性甲状腺髓样癌的第二种药物。根据该机构的优先审查计划，FDA在6个月内完成了审查。

　　Cabozantinib，也称为XL-184，是由Exelixis Inc.生产的口服酪氨酸激酶抑制剂.Cabozantinib通过同时靶向甲状腺髓样癌中的多种异常途径提供临床益处，其中包括MET，VEGFR2和RET。它基本上通过抑制癌细胞需要生长的新血管的生长来起作用。Cabozantinib经过III期临床试验证明，安慰剂治疗4个月无进展生存期改善，卡博替尼为11.2个月。在用先前酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者中也观察到这种益处。

　　这一批准非常令人兴奋，因为在此之前，只有一种药物被FDA批准用于治疗这些患者(Vandetanib)。这为患者提供了更多选择，特别是如果患者不耐受Vandetanib或在Vandetanib上进展。主要的副作用是腹泻，高血压，低钙血症和疲劳。