STARTRK-2的患者报告结果：恩曲替尼治疗ROS1融合阳性非小细胞肺癌和NTRK融合阳性实体瘤的全球II期一揽子研究

•在治疗期间，中/高基线功能和与健康相关的生活质量评分得到改善/维持。

•相对于基线，低至中度的肿瘤相关症状负担保持稳定或趋于临床改善。

•值得注意的是，非小细胞肺癌患者的咳嗽得到了快速而持续的临床意义的改善。

•与治疗有关的症状保持稳定或改善；缺乏与治疗相关的常见症状或严重程度较低。

•PRO数据增强了恩曲替尼的积极获益-风险状况，并显示出最小的总体治疗负担。

        背景

       在临床试验中，患者报告的结局（PRO）越来越重要，因此除了功效和安全性数据以外，还有助于我们了解风险-获益概况。我们调查了恩曲替尼对患者报告的症状，功能和与健康相关的生活质量的影响。

       患者和方法

       STARTRK-2是针对患有局部晚期/转移性神经营养受体酪氨酸激酶1/2/3融合阳性实体瘤的患者进行的II期临床研究。使用欧洲癌症研究和治疗组织生活质量调查表（QLQ-C30），肺癌模块（QLQ-LC13）和结直肠癌模块（QLQ-CR29）对PROs（预先设定的次要终点）进行了评估，并且EuroQoL 5维3级仪器，在第1天第1周期之前以及随后的entrectinib给药第4周周期以及治疗结束之前完成。不良事件 NTRK1 /）和ROS原癌基因1（ROS1）的和安全性分析（SA）-PRO人群中评估了与治疗相关的症状。在功效分析（EA）-PRO人群中评估了与肿瘤相关的症状，功能和整体健康状况。

       结果

       SA-PRO人群包括患有NTRK融合阳性实体瘤（N  = 88）或ROS1融合阳性非小细胞肺癌（N = 180）的患者，他们接受了一次或多次剂量的entrectinib，并在第1周期完成了PRO问卷第一天，并在研究中回答了一个或多个问题。EA-PRO人口（N  = 71）和（N = 145）分别包括可测量基线疾病的SA-PRO患者。在治疗过程中，EA-PRO人群的中，高基线总体健康状况评分保持不变。基线时的作用和身体机能得分为中到高，并且在治疗过程中有临床改善的趋势。这两个队列均报告了基线时症状减轻至中度，这一直保持或趋于临床上有意义的改善。在治疗期间，通常与癌症治疗相关的症状（例如恶心，疲劳）保持稳定或改善。所有SA-PRO患者经历一种或多种不良事件，最常见的是便秘或腹泻。

       结论

       PRO的发现与恩曲替尼的良好安全性相一致，并进一步加强了该治疗的积极获益-风险状况，表明总体治疗负担最小。