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维奈托克（Venetoclax）治疗复发/难治性AML后反应和生存的临床和分子预测指标
阿扎胞苷+静脉曲张，地西他滨+静脉曲张，低剂量阿糖胞苷+静脉曲张现在是新诊断的年龄较大或不适合的急性髓细胞白血病（AML）患者...
阿扎胞苷+静脉曲张，地西他滨+静脉曲张，低剂量阿糖胞苷+静脉曲张现在是新诊断的年龄较大或不适合的急性髓细胞白血病（AML）患者的标准治疗方法。尽管这些组合也常用于复发性或难治性AML（RR-AML）中，但对RR-AML中反应和生存的临床和分子预测指标尚不完全清楚。
我们回顾性分析了86例接受维奈托克（venetoclax）组合治疗的RR-AML患者的临床和分子特征及结局。完全缓解（CR）或不完全血液学恢复（CRi）的CR为24％，包括无形态白血病的总缓解率为31％。
与低剂量阿糖胞苷+静脉曲张相比，阿扎胞苷+静脉曲张产生了更高的缓解率（49％比15％；P= .008）。中位总生存期（OS）为6.1个月，但与低剂量阿糖胞苷+威尼托克斯相比，阿扎胞苷+威尼托克斯的生存期显着更长（25个月与3.9个月；P= .003）。
当对患者进行随后的同种异体干细胞移植检查时，阿扎胞苷+威尼托克斯比低剂量阿糖胞苷+威尼托克斯的生存优势持续存在（8.1 vs 3.9个月；P= .035）。突变NPM1 与更高的反应率相关，而不良的细胞遗传学和突变 TP53，KRAS / NRAS和SF3B1与较差的OS相关。
复发是由多种机制驱动的，包括新突变的获得和细胞遗传学复杂性的增加。
维奈托克（Venetoclax）联合疗法对许多RR-AML患者有效，并且治疗前的分子特征可以预测结果。有必要对具有不良风险基因组特征的RR-AML患者评估新药联合维奈托克（Venetoclax）治疗的试验。
医学顾问微信：yikangxing08
我们回顾性分析了86例接受维奈托克（venetoclax）组合治疗的RR-AML患者的临床和分子特征及结局。完全缓解（CR）或不完全血液学恢复（CRi）的CR为24％，包括无形态白血病的总缓解率为31％。与低剂量阿糖胞苷+静脉曲张相比，阿扎胞苷+静脉曲张产生了更高的缓解率（49％比15％；P= .008）。中位总生存期（OS）为6.1个月，但与低剂量阿糖胞苷+威尼托克斯相比，阿扎胞苷+威尼托克斯的生存期显着更长（25个月与3.9个月；P= .003）。
当对患者进行随后的同种异体干细胞移植检查时，阿扎胞苷+威尼托克斯比低剂量阿糖胞苷+威尼托克斯的生存优势持续存在（8.1 vs 3.9个月；P= .035）。突变NPM1 与更高的反应率相关，而不良的细胞遗传学和突变 TP53，KRAS / NRAS和SF3B1与较差的OS相关。
复发是由多种机制驱动的，包括新突变的获得和细胞遗传学复杂性的增加。
维奈托克（Venetoclax）联合疗法对许多RR-AML患者有效，并且治疗前的分子特征可以预测结果。有必要对具有不良风险基因组特征的RR-AML患者评估新药联合维奈托克（Venetoclax）治疗的试验。
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参考资料
美国国家医学图书馆 DailyMed：Venclexta 标签检索（资料检索入口，非原文出处）
https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/search.cfm?labeltype=all&query=Venclexta
信息用于了解参考，不替代个体诊疗判断。
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