米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗急性骨髓性白血病成年患者效果如何？

　　说起白血病，大家应该都并不陌生。它的江湖大名叫“血癌”，是一种恶性程度极高的血液病。急性髓系白血病(Acutemyeloid leukemia，AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。当我们体内骨髓和外周血中的原始髓系细胞开始不听指挥异常生长增殖的时候，身体就会出现贫血、出血、代谢异常等反应。

　　急性骨髓性白血病是一种相对罕见的血液恶性肿瘤，它可能是原发性的，或由其他血液疾病演变而成，也可以是因为吸烟、放射暴露、致癌化学药物暴露诱发。由于肿瘤生长迅速，大多数急性骨髓性白血病患者在被确诊后只能存活不到五年。

　　米哚妥林是口服小分子多靶点抑制剂，2017年4月28日，FDA 批准 米哚妥林与化疗疗法联合用于治疗新确诊的FLT3突变急性髓系白血病成年患者(AML)，并用于治疗晚期全身肥大细胞增多症(SM)，其包括侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)，伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)。

　　美国食品药品管理局(FDA)于2016年2月19日授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。2017年4月28日，米哚妥林获得FDA批准上市。此外,同时获批可用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM),伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)等适应症。

　　尽管米哚妥林在国外已上市多年，并为诸多患者的治疗提供了极大的帮助。但是令人遗憾的是，该药至今还未获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准在国内正式上市，故患者想要采用此药进行治疗，当前只能通过其他方法获取所需的米哚妥林了。