阿卡替尼（Acalabrutinib ）治疗初治慢性淋巴细胞白血病

　　阿卡替尼（Acalabrutinib ）已证明在复发性慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 中具有显着的疗效和安全性。在一项单臂 1/2 期试验 (ACE-CL-001) 的初治 CLL 队列中评估了阿卡替尼单药治疗的有效性和安全性。如果化疗被拒绝或因合并症而被认为不合适，则成人有资格参加(N = 99)。患者的中位年龄为 64 岁，47% 患有 Rai III/IV 期疾病。

　　阿卡替尼每天一次口服 200 mg，或每天两次 100 mg，直至出现进展或不耐受。共治疗了 99 名患者;57 名 (62%) 具有未突变的免疫球蛋白重链可变基因，12 名 (18%) 具有 TP53 畸变。中位随访 53 个月后，85 名患者仍在接受治疗;14 停止治疗，主要是因为不良事件 (AE) (n = 6) 或疾病进展 (n = 3)。总缓解率为 97%(部分缓解 90%;完全缓解 7%)，所有预后亚组的结果相似。

　　由于每日两次给药可改善 BTK 占用率，所有患者均转为每日两次 100 毫克。未达到中位缓解持续时间 (DOR);48 个月的 DOR 率为 97%(95% 置信区间，90-99)。38 名患者 (38%) 报告了严重 AE。6 名患者 (6%) 因第二原发癌症 (n = 4) 和感染 (n = 2) 而需要停药。特别关注的≥3级事件包括感染(15%)、高血压(11%)、出血事件(3%)和心房颤动(2%)。

　　在本试验中，阿卡替尼的持久疗效和长期安全性支持其在有症状。