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博舒替尼/伯舒替尼(BOSULIF)能够抑制多囊肾肾体积增大吗？

2022-05-25 · 来源：原创

多囊肾是引起肾功能不可逆下降的遗传性疾病。该病可呈常染色体显性或隐性遗传。常染色体显性遗传性多囊肾ADPKD是慢性肾脏病最常见的遗传性...

多囊肾是引起肾功能不可逆下降的遗传性疾病。该病可呈常染色体显性或隐性遗传。常染色体显性遗传性多囊肾ADPKD是慢性肾脏病最常见的遗传性原因。大部分患者最终需要肾脏替代治疗(透析)。
　　
　　美国肾脏学会杂志 2017年8月24日消息，捷克共和国研究人员发现慢性粒细胞白血病治疗药物博舒替尼(Bosutinib)能够抑制多囊肾肾体积增大。
　　
　　博舒替尼是一种和格列卫（有名伊马替尼，imatinib)一样的酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗慢性粒细胞白血病，博舒替尼对慢性粒细胞白血病的治疗效果甚至优于格列卫。博舒替尼于2012年9月4日被FDA批准使用。同类的药物还有伊马替尼，大沙替尼(dasatinib)和尼洛替尼(nilotinib)。商品名Bosulif,开发商Wyeth.
　　
　　博舒替尼
　　
　　捷克研究者做的这个临床2期试验共169个病人参加，31个病人服用400毫克，58个病人服用200毫克，24个病人开始服用400毫克，由于无法耐受高剂量的药物副作用，最后改为200毫克，另外56个病人服用安慰剂。在两年研究中，服用200毫克/天的博舒替尼，病人平均肾体积每年增长比对照组病人少了100毫升（用药组62.7毫升和对照组168.7毫升），肾体积年增长率与安慰剂组相比减少了66%（1.63% vs 4.74%）。对于全部服用格列卫的病人肾体积年增长效果甚至更好（0.84% vs 4.74%).
　　
　　博舒替尼减缓患者的囊肿生长，但是该研究并未观察到博舒替尼对病人肾功的治疗效果，肾小球滤过率在试验期间没有发现明显的有统计学意义的改善，继续延长服用博舒替尼是否能够不仅抑制肾体积增大也改善肾功目前尚不清楚，有待继续研究。