艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的疗效和安全性

　　目的： 我们的目的是评估艾曲波帕治疗中国儿童慢性免疫性血小板减少症(cITP)的初始疗效、安全性和持久反应。

　　方法： 这是一项回顾性、单中心队列研究，包括 30 名在 2017 年 7 月 1 日至 2019 年 1 月 1 日期间接受艾曲波帕治疗的 cITP 儿科患者。纳入了至少 12 周艾曲波帕治疗和可用随访数据的患者。在随访期间评估初始反应率、持久反应率、出血事件和不良事件。

　　结果： 艾曲波帕给药的中位持续时间为 6 个月(范围 3-8 个月)。初始响应率为 73.3%。巨核细胞计数≥100/slide 或 Treg <4.5% 的患者更有可能达到初始反应。中位随访期为 10 个月(范围 6-20 个月)。共有 53.2% 的儿科患者有长达 20 个月的持久反应。与巨核细胞计数<100/slide和Treg≥4.5%的个体相比，巨核细胞计数≥100/slide和Treg<4.5%的患者有超过60%的持久反应率。研究期间未发生严重出血事件或严重不良事件。

　　结论： 艾曲波帕不仅表现出优异的初始反应，而且具有持续的疗效和安全性。巨核细胞计数≥100 个/玻片且 Treg <4.5% 的患者获得更高的初始反应和更频繁的持久反应。