尼达尼布(NINTEDANIB)治疗系统性硬化症的有效性与安全性如何？

　　为了进一步研究尼达尼布用于SSc相关间质性肺疾病的有效性与安全性，Oliver Distler等人开展了名为"Safety and Efficacy ofNintedanib in Systemic Sclerosis"(SENSCIS)的多中心随机双盲安慰剂对照临床试验。

　　该研究纳入了576名SSc相关性间质性肺病的患者，将其随机分为两组，分别接受为期52周的尼达尼布(150mg bid)与安慰剂治疗。其中51.9%的患者为弥漫性系统性硬化症，48.4%在基线期正在接受霉酚酸酯治疗。研究结果显示，治疗前后的调整FVC年变化率在尼达尼布治疗组中较安慰剂对照组减少了41ml(95%CI 2.9~79.0，p=0.04)。

　　其中，基线期接受霉酚酸酯治疗的尼达尼布治疗组患者与对照组患者的调整FVC年变化率分别为-40.2ml/年与-66.5ml/年，未接受霉酚酸酯的患者的调整FVC年变化率则分别为-63.9ml/年与-119.3ml/年。改良Rodnan皮肤评分(-0.21，95%CI -0.94~0.53，P=0.58)与St George呼吸问卷评分改变(1.69,95%CI -0.73~4.12)则没有显著差异。

研究过程中最常见的不良反应是腹泻，在尼达尼布研究组与对照组中的发生率分别为75.7%和31.6%。

　　该研究说明，尼达尼布可以降低SSc相关ILD患者的FVC年下降率，这一保护效应在基线期未使用霉酚酸酯治疗的患者中更为明显，这可能与霉酚酸酯的潜在肺功能作用有关。然而，尼达尼布对SSc的其他临床症状没有明显改善。副作用方面，本研究的结果与既往研究结果基本一致，包括腹泻在内的胃肠道不良反应是最常见的药物副作用。