帕克替尼(Pacritinib )对血小板计数低的骨髓纤维化具有独特的潜力

　　医学博士 Ruben Mesa 表示，JAK2 抑制剂帕克替尼已被证明对骨髓纤维化患者特别安全和有效，尤其是那些血小板计数低的患者，这使其成为不断发展的治疗工具的一个受欢迎的补充，他补充说，该药物的下一步可能会专注于研究其与 BCL-2 和 BET 抑制剂的新组合的使用，以进一步改善结果。

　　“在我们目前批准的 鲁索替尼 [Jakafi] 和 fedratinib [Inrebic] 中加入帕克替尼 的潜在可能性 - 也许在某个时候 momelotinib - 都是积极的，” Mesa 说。“他们都有自己带来的好处，他们可以帮助的患者，以及细微的差异。随着时间的推移，我们将学习如何将患者与他们的 JAK 抑制剂进行最佳匹配……我当然希望我们很快看到它作为骨髓纤维化患者的额外药物。”

　　2021 年 6 月，FDA 授予了一项新药申请的优先审评，该申请寻求批准帕克替尼用于骨髓纤维化和严重血小板减少症患者，定义为血小板计数低于 50 x 109/L，基于第 3 阶段 PERSIST- 1 (NCT01773187) 和 PERSIST-2 (NCT02055781) 试验，以及 PAC203 2 期试验。