阿普斯特(APREMILAST)治疗儿童银屑病患者的疗效和安全性如何？

　　目前尚无口服的系统药物被批准用于儿童银屑病患者。专家开展一项在儿童中进行的2期临床研究，旨在评价口服磷酸二酯酶4抑制剂阿普斯特(Apremilast)在儿童银屑病患者中的药代动力学和安全性。

　　这是一项2期多中心开放性研究，纳入对象为儿童中重度斑块型银屑病患者。患者每天服用两次apremilast,无需滴定，持续2周(第1组[年龄12-17岁;体重≥35kg]：阿普斯特20或30mg;第2组[年龄6-11岁;体重≥15kg]：阿普斯特20mg)，然后延长至48周。主要终点是药代动力学和安全性，其他终点是口味或可接受度，以及银屑病面积和严重程度指数(PASI)评分较基线水平的变化。

　　共有42名患者(其中青少年21名[年龄12-17岁]和儿童21名[年龄6-11岁])接受了阿普斯特治疗。药代动力学模型和非房室模型分析表明，基于体重确定药物剂量，儿童组每天服用两次20mg 阿普斯特青少年组每天服用两次20或30mg阿普斯特,可达到的暴露效果(给药后0至12小时浓度-时间曲线下的面积)，与成人服用每天两次的30mg 阿普斯特效果相当。

其安全性与成人的结果大体相似。大多数受试者都喜欢这种药片的味道。PASI评分较基线水平的改善在青少年(总体)中为68%，在儿童中为79%。研究未纳入体重不足20公斤的儿童。

　　最后得出结论，这项一项首次在儿童中进行的2期临床研究，为今后开展儿童斑块型银屑病患者3期临床研究提供了基于体重的阿普斯特给药依据。