克唑替尼获批治疗儿童、青年间变性大细胞淋巴瘤

       美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 克唑替尼   （Xalkori ；辉瑞）用于治疗 1 岁及以上的儿童患者以及患有复发性或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤 (ALCL) 的年轻成人患者，该淋巴瘤是间变性淋巴瘤激酶。 ALK)-阳性。尚未在患有 ALK 阳性 ALCL 的老年人中确定治疗的安全性和有效性。

       该批准基于一项针对 1 至 21 岁患者的开放标签1/2 期试验的数据，该 试验包括 26 名经过至少 1 次全身治疗的复发性或难治性全身性 ALK 阳性 ALCL 患者。患者 每天口服两次 克唑替尼280mg/m ² (n=20) 或 165mg/m ² (n=6)，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。患者被允许停止克唑替尼进行造血干细胞移植。

       结果显示，克唑替尼的客观缓解率为 88%（95% CI，71-96）；81% 的患者（n=21）观察到完全缓解。在达到反应的 23 名患者中，39% (n=9) 维持反应至少 6 个月，22% (n=5) 维持反应至少 12 个月。

       至于安全性，除实验室异常外，最常见的不良反应（发生率大于或等于 35%）为腹泻、呕吐、恶心、视力障碍、头痛、肌肉骨骼疼痛、口腔炎、疲劳、食欲下降、发热、腹部疼痛、咳嗽和瘙痒。最常见的 3 级或 4 级实验室异常（发生率大于或等于 15%）是中性粒细胞减少、淋巴细胞减少和血小板减少。

       宾夕法尼亚大学/费城儿童医院儿科副教授、儿童肿瘤学组关键研究的首席研究员 Yael Mossé 医学博士在评论批准时说：“ALK 融合在病理学中发挥着重要作用。 ALCL，令人兴奋的是 Xalkori 能够利用这种依赖性为面临 ALCL 疾病进展的年轻人提供治疗选择。”

       克唑替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，也适用于治疗经 FDA 批准的测试检测为 ALK 或 ROS1 阳性的转移性非小细胞肺癌患者。