维奈托克联合治疗新诊断的 AML 获得完全批准

       维奈托克与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷 (LDAC) 联用已被批准用于治疗 75 岁或以上新诊断的急性髓系白血病 (AML) 或不适合进行强化诱导化疗的成人患者。

       该决定基于 III 期 VIALE-A 和 VIALE-C 试验的更新结果。在 VIALE-A 试验中，接受维奈托克加阿扎胞苷治疗的患者的总生存期 (OS) 为 14.7 个月，而接受安慰剂加阿扎胞苷治疗的患者的总生存期 (OS) 为 9.6 个月。此外，接受维奈托克加阿扎胞苷治疗的患者的中位完全缓解 (CR) 持续时间为 18 个月，而安慰剂组为 13.4 个月。严重不良事件 (AE) 包括发热性中性粒细胞减少 (30%)、肺炎 (22%)、败血症（不包括真菌；19%）和出血 (6%)。

       VIALE-C 试验没有达到其主要终点，即不符合强化化疗条件的 AML 患者的 OS 改善具有统计学意义。然而，这项研究比 VIALE-A 规模小（它招募了 211 名患者，而 VIALE-A 招募了 431 名患者），并且与安慰剂联合 LDAC 相比，接受维奈托克联合 LDAC 的患者的 CR 率提高支持了疗效。维奈托克组的中位 CR 率为 27%，中位持续时间为 11.1 个月，而安慰剂组为 7.4%，中位持续时间为 8.3 个月。严重 AE 包括肺炎 (17%)、发热性中性粒细胞减少症 (16%) 和败血症（不包括真菌；12%）。

      此前，在 2018 年，FDA 加速批准了维奈托克联合疗法用于该适应症。