维奈托克治疗高危骨髓增生异常综合症和急性髓细胞白血病

•维奈托克被批准用于治疗新诊断和复发的AML。

•初步数据证明了维奈托克在高危MDS中的有益作用。

•在3期临床试验中，甚至维奈托克与次甲基化剂或sc ARA-C的组合也进一步提高了总体缓解率，并具有良好的毒性。

•在不同患者人群中，使用维奈托克作为单一药物或与次甲基化药物联用时的实际数据缺乏。

•我们的研究证实了维奈托克在新诊断和复发的AML和高危MDS患者中的现实生活安全性和有效性。

       介绍

       维奈托克是一种选择性BCL2抑制剂，已被批准与低剂量ARA-C或低甲基化药物联合治疗老年新诊断的AML和高危MDS患者。我们的目标是收集和共享维奈托克作为单一疗法或与其他用于治疗高危MDS或AML的药物联用的功效和安全性之间的数据。

       材料和方法

       最终分析包括来自14个不同中心的60位中位年龄为67岁（30-83岁）的患者。30名（50％）受试者为女性。60例患者中有6例（10％）被诊断出患有高危MDS，其余患者被确诊为AML

       结果

       整个队列的客观最佳反应率（ORR – CR，CRi，MLFS，PR）为35％。在每个患者中，在维奈托克期间获得的最佳反应如下：7 CR，1 CRi，8 MLFS，5 PR和稳定的疾病。

       在复发患者中，维奈托克达到的中位OS为5个月，初次接受维奈托克治疗的患者未达到。几乎所有患者（86.7％）都经历了2级或更高的血液学毒性。这些患者中有36.7％接受了GCSF支持。主要的非血液学毒性是感染，主要是肺炎（26.7％），还有其他报告指出有脂肪，腹泻和皮肤反应。

       结论

       我们的现实生活数据支持在新诊断和复发的高风险MDS和AML中使用维奈托克。