艾曲波帕治疗伴有严重血小板减少症的低危 MDS

　　根据发表在《柳叶刀血液学》上的一项研究，艾曲波帕耐受性良好，显着改善了血小板计数，并减少了低风险骨髓增生异常综合征 (MDS)和严重血小板减少症患者的出血事件。

　　在 MDS 患者中，血小板减少症的存在会增加死亡风险，但在这种情况下的治疗是有限的。研究人员评估了艾曲波帕(一种血小板生成素受体激动剂)是否能改善低风险疾病患者的血小板减少症。

　　对于单盲、2 期优效性试验(EQoL-MDS;EudraCT 标识符：2010-022890-33)的第一阶段，研究人员招募了 90 名患有低风险或国际预后评分系统中度 1 风险 MDS 和严重的血小板减少症。

　　参与者以 2:1 的比例随机分配接受不同剂量的艾曲波帕或安慰剂至少 24 周，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　一项中期分析显示，艾曲波帕组的 59 名患者中有 47% 达到了血小板反应，而安慰剂组的 31 名患者中只有 3%。

　　在艾曲波帕组中，14% 有出血事件，而安慰剂组为 42%。两个治疗组之间在进展为急性髓性白血病或疾病进展的速度上没有显着差异。

　　近一半 (46%) 接受艾曲波帕治疗的患者出现 3 至 4 级不良事件，而安慰剂组的这一比例为 16%。

　　评估艾曲波帕对这一人群的生存率及其长期安全性的影响的其他分析正在进行中。