治疗侵袭性 T-PLL 白血病的新希望

　　到目前为止，对于罕见且高度侵袭性的恶性血液病 T-PLL 白血病还没有足够的治疗方法。通过筛选血液病患者的血液样本，由维也纳医学大学和 CeMM 的医生和研究人员组成的团队，由血液肿瘤学家 Philipp Staber 领导，现已证明药物维奈托克是 T-PLL 白血病的成功治疗方法。该研究最近发表在领先的血液学杂志《血液》上。

　　T-幼淋巴细胞白血病(T-PLL) 是所有已知白血病形式中最具侵袭性的一种。然而，它极为罕见，是退化的成熟 T 细胞的结果。每年，奥地利约有 40 例新病例，主要涉及 60 岁以上的人。到目前为止，T-PLL 已经用抗体治疗过，但遗憾的是不是很成功。由于这种疾病非常罕见，因此很难进行可能导致改进治疗的研究。

　　由维也纳 MedUni 血液学和血液酶学部的血液肿瘤学家 Philipp Staber 和分子医学 CeMM 研究中心的生物化学家 Stefan Kubicek 领导的研究小组现在使用来自患者的86 份血液和组织样本进行了“高通量筛选”。这包括将样品与大约 100 种活性物质混合，并在 72 小时后对其进行分析。这种相对较新的技术使用机器人系统运行，并且由于快速吞吐量而非常高效。

　　科学家们发现 T-PLL 对药物维奈托克的反应特别好，该药物在 10 个月前被批准用于治疗慢性淋巴白血病 (CLL)。这种物质会积聚在 BCL-2 蛋白上，BCL-2 蛋白大量存在于 CLL 癌细胞中。癌细胞需要 BCL-2 才能存活。他们对抗癌药物产生抗药性。维奈托克抑制蛋白质的作用并导致癌细胞死亡。

　　蛋白质 BCL-2 也是 T-PLL 细胞存活所必需的，这就是为什么维奈托克还专门消除这种白血病形式的癌细胞的原因。另一个优点是，与化疗相比，用这种药物治疗只会对患者造成最小的副作用。此外，两名对其他标准治疗没有反应的 T-PLL 患者已经成功接受了维奈托克治疗。

　　这一阳性结果将在 2018 年开始的国际临床试验中得到科学证实。