恩杂鲁胺与安慰剂治疗晚期肝细胞癌的 2 期、随机、双盲研究的疗效和安全性结果

　　背景和目的：肝细胞癌(HCC)是全球癌症相关死亡的第四大原因。尽管最近取得了进展，但仍需要为晚期 HCC 患者提供更有效的治疗选择。这项 2 期、多中心、多国、随机、双盲、安慰剂对照研究 (NCT02528643) 的目的是调查恩杂鲁胺在治疗晚期 HCC 患者中的潜在益处。

　　方法：年龄 ≥ 18 岁诊断为晚期 HCC(巴塞罗那临床肝癌 B 期或 C 期和 Child-Pugh A 级，在接受索拉非尼或其他抗血管内皮生长因子治疗后进展或不耐受)的患者随机 2:1 接受每天 160 毫克的恩杂鲁胺或安慰剂。主要终点是总生存期(OS);次要终点包括无进展生存期(PFS)和安全性。

　　结果：总共有 165 名患者被随机分配至恩杂鲁胺(n = 110)或安慰剂(n = 55)。恩杂鲁胺和安慰剂的 OS 风险比 (HR)(95% 置信区间 [CI])为 1.15(0.774-1.696)，中位 OS 分别为 7.8 个月和 7.7 个月。PFS 的 HR (95% CI) 为 1.04 (0.732-1.474)，恩杂鲁胺和安慰剂的中位 PFS 分别为 2.2 个月和 1.9 个月。两组之间治疗出现的不良事件 (TEAE) 的总体频率大致相似：105 名 (98.1%) 恩杂鲁胺患者经历了≥1 次 TEAE，而安慰剂患者为 49 名 (89.1%)。

　　结论：本研究的结果表明恩杂鲁胺对晚期 HCC 患者没有益处。在试验中没有观察到意外的安全性结果。临床试验。