恩曲替尼用于治疗具有神经营养性酪氨酸受体激酶基因融合的成人或儿童实体瘤患者和具有 ROS1 重排的非小细胞肺癌成人患者

　　恩曲替尼是酪氨酸激酶 TRKA、TRKB、TRKC [统称为神经营养性酪氨酸受体激酶 (NTRKs)]、ROS1 和间变性淋巴瘤激酶 (ALK) 的抑制剂。

　　2020 年 7 月 31 日，恩曲替尼获得了欧盟(EU)的有条件营销授权，用于治疗 12 岁及以上的 NTRK 融合阳性实体瘤成人和儿童患者局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及之前未接受过 NTRK 抑制剂治疗且治疗效果不满意的患者;也适用于先前未接受过 ROS1 抑制剂治疗的 ROS1 阳性非小细胞肺癌 (NSCLC) 成年患者。

　　该提交基于三项开放标签、多中心、I 期研究(ALKA、STARTRK-1 和 STARTRK-NG)和一项 II 期研究(STARTRK-2)。在 NTRK 阳性实体瘤患者中，客观缓解率 (ORR) 为 63.5% [95% 置信区间 (CI) 51.5% 至 74.4%]，中位缓解持续时间 (DOR) 为 12.9 个月(95% CI 9.3 -不可估量)。

　　在 ROS1 阳性 NSCLC 患者中，ORR 为 67.1%(95% CI 59.25% 至 74.27%)，中位 DOR 为 15.7 个月(95% CI 13.9-28.6 个月)。最频繁不良事件有味觉障碍、疲劳、头晕、便秘、腹泻、恶心、体重增加、感觉异常、肌酐增加、肌痛、外周水肿、呕吐、关节痛、贫血和 AST 增加。