维奈托克在先前接受过治疗的 Waldenström 巨球蛋白血症患者中显示出前景

　　根据发表在《临床肿瘤学杂志》上的研究，在先前接受过治疗的 Waldenström 巨球蛋白血症 (WM) 患者中，无论CXCR4状态如何，维奈托克似乎都是安全有效的。

　　WM(其中MYD88和CXCR4突变很常见)由主要器官(包括骨髓)中的免疫球蛋白 M 分泌定义。虽然在 WM 患者中使用了包括布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂在内的几种疗法，但这种疾病被认为是无法治愈的。

　　无论CXCR4突变状态如何，在 WM 细胞中过度表达的 BCL2先前已被确定为该患者群体的有希望的靶标。维奈托克是一种针对 BCL2 的口服疗法，此前已在 WM 的 1 期研究中显示出前景。对于这项前瞻性 2 期研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02677324)，研究人员旨在进一步评估 venetoclax 在先前治疗过的 WM 患者中的安全性和有效性。

　　总共有 32 名患者入组并接受了 维奈托克治疗。基线时，平均年龄为 66 岁(范围，39-80)，56% 的患者为男性，中位免疫球蛋白 M 水平为 3512 mg/dL，中位治疗线数为 2(范围，1- 10), 53% 的患者有CXCR4突变。

　　总体反应率为84%，主要反应率为81%，很好的部分反应率为19%。然而，没有注意到完整的回应。

　　次要和主要反应的中位时间分别为 1.9 和 5.1 个月。先前接受过 BTK 抑制剂的患者需要更长的时间才能有反应(4.5 个月对 1.4 个月没有先前的 BTK 抑制剂;P<.001)。

　　此外，与复发性疾病患者相比，难治性患者获得主要反应的可能性更小(分别为 50% 和 95%;P=.007)。

　　中位随访 33 个月后，中位无进展生存期为 30 个月。无进展生存期和反应率均不受CXCR4突变状态的影响。

　　最常见的 2 级或更严重的不良事件是中性粒细胞减少 (17%)、贫血 (8%) 和淋巴细胞减少 (6%)。在分析时，没有发现死亡。