单药依鲁替尼治疗利妥昔单抗难治性华氏巨球蛋白血症

　　来自 III 期 iNOVATE 研究(PCYC-1127;NCT02165397)的开放标签子研究的第一份报告表明，单药依鲁替尼对经过大量预处理的利妥昔单抗难治性华氏巨球蛋白血症患者有效且耐受性良好。现在报告最终分析的结果。

　　对未能达到至少轻微反应 (MR) 或在最后一次含利妥昔单抗治疗后复发 <12 个月的患者 (N= 31)每天一次给予依鲁替尼 420 mg。终点包括独立审查委员会的无进展生存期 (PFS) 和总体反应率 (ORR;MR 或更高)、血红蛋白改善、总生存期 (OS) 和安全性;还评估了血清 IgM。

　　中位随访 58 个月(范围：9-61)后，中位 PFS 为 39 个月 [95% 置信区间 (CI)：25-不可评估];60 个月的 PFS 率为 40%。在 MYD88L265P/CXCR4WHIM和 MYD88L265P/CXCR4WT亚型，中位 PFS 分别为 18 个月和未达到。在所有患者中，ORR 为 87%;缓解随着时间的推移而加深，主要缓解(≥ 部分缓解)率从 6 个月时的 61% 增加到 60 个月时的 77%。未达到中位 OS。21 名基线血红蛋白≤11.0 g/dL 的患者中有 17 名 (81%) 的血红蛋白持续改善。血清 IgM 水平持续改善，在 54 个月时达到 -37 g/L 的最大中值变化。依鲁替尼保持了可控的安全性，没有发现新的安全性信号。没有发生大出血或心房颤动的事件。

　　在来自 iNNOVATE 的最终分析中，单药依鲁替尼继续显示出对经过大量预处理的利妥昔单抗难治性华氏巨球蛋白血症患者的持续疗效。