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罕见病

Ultomiris 需要多长时间才能见效?

发布:2022-10-29 · 站内问答资料

回答

原记录署名:医小小

您好!

Ultomiris (ravulizumab)在第一次输注结束时开始工作。药效学研究表明,在完成与Ultomiris的输注之前,它完全阻断了C5补体成分(免疫系统中的一种蛋白质)。但是,您可能需要更长的时间才能注意到其效果。这也取决于您正在治疗的疾病。

重症肌无力

服用Ultomiris (ravulizumab)后,你可能会注意到1周内日常生活活动的改善。这些活动包括说话、咀嚼、吞咽和从椅子上站起来。在临床研究中,服用 Ultomiris 治疗全身性重症肌无力的人在 26 周的治疗中经历了持续改善。

阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)

在一项针对患有 PNH 的成人的研究中,Ultomiris 在输注后的第一周内降低了乳酸脱氢酶 (LDH) 水平。LDH 是 PNH 疾病活动度的标志物。对儿童的疗效与在成人研究中观察到的相似。

非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)

在一项针对服用 Ultomiris 的 aHUS 成人的小型研究中,100% 的患者在第一次输注后完全抑制了 C5。到 26 周时,54% 的成人血小板计数、乳酸脱氢酶 (LDH) 正常,血清肌酐较基线改善 ≥25%。在儿童中,71% 的患者在治疗第 26 周时符合这些标准。

视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD)

在一项针对服用 Ultomiris 治疗 NMOSD 的患者的临床试验中,100% 的患者在第 48 周和第 72 周无复发,并将复发风险降低了约 99%。

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