什么是贝组替凡？它是如何使用的？
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2025-06-16 · 发布者：医小猫
Belzutifan 作为全球首个 HIF（缺氧诱导因子）抑制剂，是首个用于治疗 Von Hippel-Lindau（VHL）综合征的全身治疗药物。
VHL 综合征是一种遗传性疾病，易引发肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤和胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）等多种肿瘤。
关键临床试验显示，中位随访 37.7 个月时，独立审查委员会（IRC）评估其抗肿瘤活性显著：VHL 相关非转移性肾细胞癌（RCC）缓解率达 63.9%（61 例中 39 例），中枢神经系统血管母细胞瘤缓解率 44%（50 例中 22 例），非转移性胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）缓解率更高达 90.9%（22 例中 20 例），证实对 VHL 综合征相关肿瘤有显著疗效。
其推荐剂量为 120mg 口服每日一次，直至疾病进展或出现不可耐受毒性，剂量调整时首次减至 80mg / 日，第二次减至 40mg / 日，第三次则永久停药。
Belzutifan 为 VHL 综合征患者提供了全新治疗选择，其在多种肿瘤中的高缓解率是重要突破，患者使用时需与医生密切配合，合理调整剂量，保障治疗安全有效。